Wykorzystanie sztucznej inteligencji w projektowaniu leków biologicznych: możliwości i trudności

Jacek Jemielity^1,2

¹ Centrum Nowych Technologii, Uniwersytet Warszawski, Warszawa, Polska
² ExploRNA Therapeutics Sp. z o. o., Warszawa, Polska

Technologia informacyjnego RNA (mRNA) zrewolucjonizowała współczesną medycynę, znajdując zastosowanie w wielu dziedzinach, od szczepionek po spersonalizowane terapie. Jednak jej szersze wykorzystanie nadal napotyka na przeszkody, takie jak ograniczona stabilność, nieoptymalna wydajność translacji i aktywacja układu odpornościowego. W ostatnich pracach naszej grupy zajęliśmy się tymi kwestiami, stosując dwa uzupełniające się podejścia. Po pierwsze, opracowaliśmy AvantCap, nową klasę syntetycznych analogów kapu, umożliwiających istotnie zwiększoną aktywność translacyjną mRNA (J. Am. Chem. Soc., 2024). Po drugie, poczyniliśmy postępy w dziedzinie cyrkularnych RNA (circRNA), które wykazują wyjątkową stabilność i wydłużona w czasie translację. Nasze najnowsze badania (Nat. Commun., 2025) opisują nową strategię wytwarzania cyrkularnego mRNA metodami chemicznymi o istotnych zaletach w stosunku do istniejących rozwiązań na tym polu. Innowacje te poszerzają zestaw narzędzi molekularnych dla terapii opartych na RNA, otwierając nowe możliwości dla szczepionek nowej generacji, terapii chorób rzadkich, edycji genomów i terapii komórkowych.

Referencje:

1. Warminski M., et al. Trinucleotide mRNA Cap Analogue N6-Benzylated at the Site of Posttranscriptional m6Am Mark Facilitates mRNA Purification and Confers Superior Translational Properties In Vitro and In Vivo. J. Am. Chem. Soc. 146, 8149–8163 (2024).

2. Wasinska-Kalwa M. et al. Chemical circularization of in vitro transcribed RNA for exploring circular mRNA design. Nature Comm 16, Art. No. 6455 (2025).

---

Prof. Jacek Jemielity jest chemikiem specjalizującym się w chemicznie modyfikowanym mRNA. Od 2024 roku pełni funkcję dyrektora Centrum Nowych Technologii na Uniwersytecie Warszawskim, gdzie kieruje Laboratorium Chemii Biologicznej. Był promotorem 16 prac doktorskich i opiekunem 17 stypendystów podoktoranckich. Jest współzałożycielem i prezesem firmy ExploRNA Therapeutics. Kierował projektami finansowanymi przez Narodowe Centrum Nauki, Fundację na rzecz Nauki Polskiej oraz Fundację Billa i Melindy Gatesów. Jest współautorem ponad 150 publikacji (ponad 4400 cytowań, indeks h 38) oraz wynalazcą 14 patentów (licencjonowanych przez BioNTech i ExploRNA). Jego technologie modyfikacji mRNA są wykorzystywane w wielu badaniach klinicznych. Otrzymał liczne nagrody, w tym Nagrodę Fundacji na rzecz Nauki Polskiej i Nagrodę Gospodarczą Prezydenta Rzeczypospolitej Polskiej, a także był nominowany do Europejskiej Nagrody Wynalazczej. Od 2024 roku pełni funkcję wiceprzewodniczącego Rady FNP.