Terapia genowa ex vivo w praktyce: CAR-T jako model translacji od laboratorium do kliniki
Natalia Rozwadowska1
1 Zakład Patologii Molekularnej, Instytut Genetyki Człowieka PAN ul. Strzeszyńska 32 60-479 Poznań
Terapie genowe ex vivo stanowią jeden z przykładów produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP), w których modyfikacja genetyczna komórek prowadzona jest poza organizmem pacjenta. W kolejnych krokach zmodyfikowane komórki podawane są w celu uzyskania efektu terapeutycznego. Na przykładzie produktu CAR-T zaprezentowane zostaną etapy rozwoju terapii od projektowanie konstruktu i jego funkcjonalności, poprzez badania przedkliniczne i proces wytwarzania, po ocenę kliniczną. Przedstawione zostana także kluczowe ograniczenia, w tym ocena bezpieczeństwa modyfikacji genetycznej oraz wyzwania związane ze skutecznością kliniczną. Terapia CAR-T posłuży jako model terapii genowej ex vivo, ilustrując kluczowe wymagania i wyzwania procesu from bench to bedside w kontekście medycyny translacyjnej.
dr hab. Natalia Rozwadowska, prof. IGC PAN
adres e-mail:
natalia.rozwadowska@igcz.poznan.pl
Natalia Rozwadowska od wielu lat związana jest z Instytutem Genetyki Człowieka Polskiej Akademii Nauk, gdzie kieruje Zakładem Patologii Molekularnej oraz pełni funkcję Zastępcy Dyrektora ds. Rozwoju. Jej działalność naukowa koncentruje się na biologii komórek macierzystych, genetyce człowieka oraz rozwoju zaawansowanych terapii medycznych (ATMP), ze szczególnym uwzględnieniem terapii genowych i komórkowych w onkologii, w tym terapii CAR-T.
Jest stypendystką Fundacji na rzecz Nauki Polskiej oraz Ministerstwa Nauki i Szkolnictwa Wyższego, autorką licznych publikacji naukowych oraz liderką projektów krajowych i europejskich, łączących badania podstawowe z wdrożeniami klinicznymi.
Równolegle od wielu lat aktywnie angażuje się w popularyzację nauki — prowadzi wykłady, warsztaty i programy edukacyjne oraz jest założycielką Stowarzyszenia GEN-i-już, promującego wiedzę z zakresu genetyki. Pełni również funkcję Przewodniczącej Zespołu ds. Komórek Macierzystych i Terapii Komórkowych przy Wydziale V Nauk Medycznych PAN.