Nietypowe rozwiązania badawcze jako odpowiedź na wyzwania w poszukiwaniu terapii chorób rzadkich

Kacper Łukasiewicz¹

¹ Wydział Nauk o Człowieku, Uniwersytet VIZJA, ul. Okopowa 59,Warszawa, Polska

Typowy proces opracowania nowego leku typowo trwa około 10-15 lat i kosztuje od 1 do 2,5 miliarda dolarów. Proces ten wiąże się z rozległymi badaniami podstawowymi, przedklinicznymi a następnie klinicznymi. Aby stworzyć lek lub opracować terapię dla choroby rzadkiej niezbędna jest daleko idąca optymalizacja tego procesu.

W ostatnich latach w proces rozwoju leków na choroby rzadkie włącza się coraz więcej organizacji badawczych prowadzonych przez rodziny i bliskich pacjentów. W jaki sposób w ten proces mogą włączyć się naukowcy, tak aby badania przekładały się na konkretne rozwiązania terapeutyczne? W trakcie wykładu zostaną przedstawione przykłady strategii badawczych we współpracy z kilkoma organizacjami badawczymi pacjentów i przełożenie tych nietypowych rozwiązań badawczych na przyspieszenie procesu opracowania leczenia. 

---

Dr Kacper Łukasiewicz jest neurobiologiem, specjalistą w dziedzinie badań behawioralnych na transgenicznych modelach mysich. Tytuł magistra biotechnologii uzyskał na Uniwersytecie Warszawskim, stopień naukowych doktora z zakresu neurobiologii uzyskał w Instytucie Biologii Doświadczalnej PAN. Pracował naukowo m.in. na University of California Santa Cruz, badając mysie modele autyzmu i działanie psychodelików. Następnie pracował w laboratorium Kliniki Psychiatrii i w Centrum Medycyny Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku. Obecnie kieruje Platformą Wsparcia dla Chorób Rzadkich na Uniwersytecie VIZJA w Warszawie, koncentrując się na poszukiwaniu przyczynowych terapii chorób rzadkich w szczególności o podłożu neurologicznym.